近1200种罕见病不在目录内 业界呼吁推进罕见病立法保障

2024-03-03 08:35:05 | 来源:泰州日报

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  我国目前已纳入罕见病目录的疾病数为207种,而中国已知的罕见病大约有1400余种,全球已知罕见病更是超过7000种。

  一些业界专家呼吁,加快推进我国罕见病纲领性法律的制定工作,明确定义我国罕见病、孤儿药等相关概念,并以此作为我国罕见病药品研发、社会保障、医疗救助等一系列相关后续政策的制定基础。

  罕见病种类多但覆盖人群比例少。在一定程度上,纳入罕见病目录内的疾病,可以率先获得社会、药企和有关部门的关注,从疾病研究、诊断治疗、新药研发到医疗保障等诸多方面获得“优待”。

  2018年,国家卫健委等五部门发布了《第一批罕见病目录》,纳入121种疾病。2023年9月20日,国家卫健委印发《关于公布第二批罕见病目录的通知》,新纳入罕见病86种。

  中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院院长张抒扬在中国罕见病联盟等多家机构共同主办的“第十七届国际罕见病日”系列活动主会场上表示,目前,遵循罕见病目录,目录之内的患者能够获得相应的权益保障,但仍有很多罕见病病种还没包含在罕见病目录内,这是一个亟需突破的瓶颈问题。换言之,中国的罕见病防治事业需要走向法治的道路。

  清华大学法学院原院长王晨光此前曾提到,罕见病目录不是法律,没有强制性约束力,但是它是一个政策性的指引,是“软法”,有清晰的政策导向。

  近日,王晨光再度发声认为,目前,要解决罕见病全国性立法工作的诸多难点,下一步国家卫健委、国家医保局等有关部委应该进一步出台相应规范,强化全国罕见病诊疗网络、登记网络的建设工作。

  张抒扬也提到,之所以迄今还没有一个中国罕见官方的罕见病定义,一个关键原因在于患者底数还摸不清。“为什么我们在积极推进(罕见病)国家信息系统的建立,就是要集聚分散的资源,以支持相关政策的出台和落地。”她举例说,财政拨款对于罕见病领域的支持也是有底线的,而摸清患者底数是所有工作的第一步。

  中国罕见病联盟副理事长、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在“第十七届国际罕见病日”系列活动上提出,建议将疾病纳入标准仅从患病率、新生儿发病率、患者人数等角度进行制定,以满足罕见病患者的临床需求。

  作为一项重要的公共政策,罕见病目录的制定除了要考虑疾病发病率,还会统筹考虑经济可负担性、是否有明确有效的治疗手段等。截至目前,纳入罕见病目录的疾病均为“有药可医”的罕见病。而根据有关统计,在全球7000种罕见病种,95%没有特效药。

  宋瑞霖认为,当前的罕见病目录对罕见病定义具有局限性,重“疾病治疗”,轻“创新研发”,从新药研发的角度会形成一堵“无形的墙”,限制罕见病领域的探索。

  值得一提的是,去年,药品“加速通道”程序在罕见疾病领域首次扩围,这为后续目录外罕见疾病支付与诊疗政策升级奠定基础。

  根据国家药监局药品审评中心去年3月底发布的《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》,对于罕见病药,相对于优先审评适用范围,加快审评工作规范适用范围不再局限于《罕见病目录》,从临床实际角度出发,以发病率/患病率角度对罕见疾病进行定义。对于目录外罕见疾病,不仅能够在研发阶段适用于加快审评工作规范,同时在上市审评阶段能够获得优先审评的权益。

  宋瑞霖进一步建议:在疾病诊断方面,建议把目录外罕见病纳入全国罕见病诊疗协作网络,由自愿纳入改为统一纳入,推动目录外罕见病患者登记工作。

  第一财经 作者:吴斯旻 【编辑:岳川】

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